La FDA aprueba en Estados Unidos TAFAMIDIS de Pfizer para el tratamiento de la Amiloidosis Cardiaca

En Estados Unidos la FDA (Food & Drug Administration) ha aprobado Tafamidis de Pfizer para el tratamiento de la cardiomiopatía causada por la Amiloidosis por TTR.

Todavía falta tiempo para que se apruebe primero por la EMA (European Medicines Agency) y posteriormente por la AEMPS (Agencia Española Medicamentos y Productos Sanitarios). A día de hoy en España, disponemos de Tafamids pero solo indicado para pacientes con Amiloidosis Hereditaria por TTR (Enfermedad de Andrade) en estadio 1 con polineuropatía.

En el siguiente enlace podéis leer la noticia en inglés:

https://www.cardiovascularbusiness.com/topics/heart-failure/fda-oks-pfizer-tafamidis-cardiac-amyloidosis

A continuación, la noticia en español:

La FDA ha aprobado dos nuevos medicamentos, Tafamidis y Tafamidis Meglumina, para el tratamiento de la cardiomiopatía causada por una enfermedad rara conocida como Amiloidosis por TTR (ATTR-CM).

Vyndamax (Tafamidis) y Vyndaqel (Tafamidis Meglumina) fueron aprobados el 3 de mayo según una declaración, y son los primeros tratamientos aprobados por la FDA para el tratamiento de la ATTR-CM. La enfermedad se desencadena por la acumulación anormal de proteínas amiloides en órganos y tejidos del cuerpo, principalmente en el corazón y sistema nervioso periférico.

«La Amiloidosis por TTR es una enfermedad rara, debilitante y a menudo mortal», Norman Stockbridge, MD, PhD, del Centro para Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo en la declaración. «Los tratamientos que estamos aprobando hoy son un importante avance en el tratamiento de la cardiomiopatía causada por la Amiloidosis por TTR».

Cuando el amiloide se acumula en el corazón, las personas afectadas podrían experimentar fallo cardiaco, falta de aliento, fatiga, arritmias, pérdidas de conciencia y  la muerte. Cuando el amiloide se acumula en el sistema nervioso periférico, puede causar, pérdida de sensibilidad, dolor e inmovilidad a nivel de las extremidades.

Según la FDA, Vyndamax and Vyndaqel demostraron ser seguros y efectivos en un ensayo clínico a pequeña escala de 441 pacientes aleatorizados  para recibir Vyndaqel o placebo. Mientras Vyndaqel y Vyndamax tienen el mismo principio activo -Tafamidis- ellos no son sustituibles en una base de milígramo a milígramo.

En el ensayo, en el grupo de pacientes con Vyndaqel se vieron mayores ratios de supervivencia que en el grupo de pacientes con placebo. El fármaco también redujo las hospitalizaciones relacionadas con el corazón.

La FDA le ha otorgado a Vyndaqel un registro rápido, una revisión de prioridad y designaciones terapéuticas innovadoras, y tanto Vyndaqel como Vyndamax han recibido una designación de medicamento huérfano, que ayuda en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La aprobación finalmente de otorgó a FoldRx, una subsidiaria de Pfizer.

 

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