Acaba de empezar el ensayo clínico con acoramidis para la prevención primaria de la amiloidosis por transtiretina variante
BridgeBio Pharma acaba de anunciar que el primer participante portador asintomático de una mutación patogénica en el gen de la Transtiretina ha sido incluido en el ensayo clínico ACT-EARLY.
Este estudio es el primero que tiene como fin evaluar la prevención primaria de la amiloidosis transtiretina variante en individuos sin síntomas.
¿En qué consiste este estudio?
ACT-EARLY es un ensayo clínico aleatorizado, a doble ciego y controlado con placebo.
Se estima que se incluya aproximadamente a 600 portadores asintomáticos de diferentes variantes patogénicas del gen de la Transtiretina.
El objetivo principal del estudio es evaluar cuánto tiempo puede retrasarse el debut de la enfermedad o evitarlo.
Además, se evaluará la seguridad y tolerabilidad de acoramidis, así como sus efectos en parámetros de imagen cardíaca, concentración plasmática de Transtiretina, conducción nerviosa y niveles de neurofilamentos de cadena ligera.
ACT-EARLY se basa en los resultados positivos del estudio de fase 3 ATTRibute. Estos resultados respaldan la hipótesis de que la estabilización de la proteína TTR puede retrasar o prevenir el desarrollo de la enfermedad en portadores asintomáticos.
¿Qué es acoramidis?
Acoramidis es un estabilizador de la proteína Transtiretina de administración oral.
Se une de manera selectiva a esta proteína en la sangre, estabilizando su estructura y evitando la formación de placas amiloides.
Este tratamiento ha sido aprobado por la EMA bajo el nombre comercial de BEYONTTRA™.
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