ARTÍCULO: Tratamiento con Patisiran en pacientes con AhTTR con polineuropatía tras el trasplante de hígado

Se publican los resultados del ensayo clínico de Patisiran en personas trasplantadas de hígado y polineuropatía tras el trasplante

Se publican en la National Library of Medicine, los resultados del ensayo clínico del tratamiento con Patisiran en personas diagnosticadas de Amiloidosis hereditaria por Transtiretina (AhTTR) con trasplante de hígado y polineuropatía tras el trasplante.

A continuación les dejamos un resumen.

Resumen

La AhTTR es una enfermedad progresiva para la que el trasplante de hígado ha sido su tratamiento durante mucho tiempo. Sin embargo, la progresión de la enfermedad continúa tras el trasplante.

La fase 3b de este ensayo clínico evaluó la eficacia y la seguridad de Patisiran en pacientes con AhTTR y con progresión de la polineuropatía tras el trasplante de hígado.

El criterio de evaluación primario fue la reducción media de la Transtiretina (TTR) con respecto al valor basal.

23 pacientes recibieron Patisiran durante 12 meses junto con sus tratamientos inmunosupresores.

Resultados

Patisiran provocó:

  • Una reducción rápida y sostenida de la TTR
  • Mejoró la neuropatía, calidad de vida y los síntomas autonómicos desde el inicio hasta los 12 meses
  • Estabilización de la discapacidad y del estado nutricional

Efectos adversos

Los efectos adversos fueron leves o moderados, cinco pacientes experimentaron algún efecto adverso grave.

La mayoría de los pacientes presentaron la pruebas de función hepática normales.

Un paciente experimentó un rechazó del trasplante de hígado a causa de una inmunosupresión inadecuada, permaneció con Patisiran y terminó el estudio.

Conclusión

En resumen, Patisiran redujo los niveles séricos de TTR, fue bien tolerado y mejoró o estabilizó el deterioro de la enfermedad en pacientes con AhTTR y con progresión de la polineuropatía tras el trasplante.

Artículo completo (en inglés)

Puede leer el artículo completo a través del siguiente enlace https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9310767/

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