DÍA 4: International Symposium Amyloidosis

El cuarto día del ISA 2024 desde nuestro punto de vista ha sido de los más interesantes, te lo contamos..

Miércoles 29 de mayo

Ya estamos casi al final del ISA 2024, en esta entrada de hoy te explicamos todo lo que aprendimos el cuarto día de nuestra aventura en Rochester.

Este día se ha hablado sobre todo de diagnóstico, pronóstico y tratamiento.

ATTR Diagnosis: Oral Abstracts

Analysis of the intestinal Microbiome in Patients with Transthyretin Amyloidosis with and without Cardiac Involvement and Its Correlation with Echocardiographic Parameters and Biomarkers

Henrique Rissato y su equipo, han llevado a cabo un estudio para investigar la composición de la microbiótica en pacientes con amiloidosis por trastiretina con y sin afectación cardiaca, y su correlación con parámetros ecogardiográficos y biomarcadores cardiacos como son la Troponina y BNP.

Como resultado, los pacientes con amiloidosis presentan un perfil particular de  macrobiótica intestinal comparando con el grupo de control. Y además, hubo una correlación entre los parámetros ecocardiográficos de insuficiencia cardiaca y necrosis.

ATTR Prognosis & Treatment

Plenary Lecture: Treatment of ATTR, is there a Role for Dual/Triple Therapy?

Hanna explica que existe mucha especulación respecto a la combinación de fármacos y pocos datos y evidencia.

En la siguiente diapositiva se puede ver cómo ha sido la evolución de los tratamientos para la amiloidosis por transtiretina en los U.S:

Actualmente cuando hablamos de combinación de fármacos, nos referimos a la combinación de un silenciador de la TTR (Patisiran, Vutrisiran, *Eplotersen o Inotersen) con un estabilizador de la TTR (Tafamidis, *Acoramidis, *Diflunisal).

*Los fármacos que presentan un asterisco no se encuentran aprobados en Europa.

Existe un estudio, en el cual, 12 de 16 pacientes estuvieron recibiendo Patisiran y Diflunisal. Durante 12 meses la terapia combinada fue bien tolerada, pero no hubo diferencias en los porcentajes de reducción de la TTR entre el grupo de pacientes que recibía la combinación de fármacos y el grupo de pacientes que simplemente recibía el Patisiran.

De momento se están llevando a cabo los siguientes ensayos clínicos en los que se combina un silenciador con un estabilizador de la TTR, y esperamos que nos puedan dar más información sobre la terapia combinada en un futuro:

  • APOLLO-B (Patisiran + Tafamidis)
  • Helios-B (Vutrisiran + Tafamidis)
  • CardioTransform (Eplotersen + Tafamidis)

Para terminar hace referencia al impacto e influencia que puede tener el coste de las terapias y a que el estadio de la enfermedad puede influir en la decisión de una terapia combinada.

Acoramidis Achieves Early Reduction in Cardiovascular Death or Hospitalization in ATTR-CM: Results from the ATTRibute-CM Clinical Trail

Alexander explica los resultados del ensayo clínico ATTRibute-CM con el estabilizador Acoramidis para pacientes con amiloidosis cardiaca.

El estudio se ha llevado a cabo con 611 pacientes. 409 recibieron Acoramidis y 202 recibieron placebo durante 30 meses.

No se observaron problemas de seguridad y los resultados demostraron una reducción precoz y significativa de la mortalidad cardiovascular y de las visitas hospitalarias por causas cardiovasculares en pacientes con amiloidosis por transtiretina cardiaca.

AstraZeneca Industry Theater – Don’t be NERVEous: Addressing Polyneurophaty in hATTR

En esta sesión se explican los resultados de la fase 3 del ensayo clínico NEURO-TTRansform con Eplotersen (Waina) para pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina.

El silenciador Eplotersen mostró una supresión potente y sostenida de la TTR, mejorando la calidad de vida y el índice de masa corporal.

Además, el fármaco fue bien tolerado aunque cabe destacar que es necesaria la suplementación con vitamina A.

Organisations on Amyloidosis in the U.S

Amyloidosis Support Groups (ASG)

ASG es una organización dedicada a apoyar a las personas diagnosticadas de amiloidosis y a las cuidadoras y excuidadoras.

Llevan a cabo reuniones, grupos de apoyo y seminarios web con el fin de educar y capacitar a pacientes con amiloidosis y a sus seres queridos.

Si quieres más información visita su página web y sígueles en redes sociales, tienen varios grupos de Facebook: https://www.amyloidosissupport.org

Amyloid Research Consortium (ARC)

El ARC fue fundado en 2015 con el fin de avanzar en la ciencia y así mejorar y prolongar la vida de las personas diagnosticadas de amiloidosis.

Esta organización incluye a todas las partes implicadas, pacientes, investigadores, clínicos, agencias reguladoras de los medicamentos y tomadores de decisiones.

Sus objetivos son:

  • Mejorar la rapidez y precisión del diagnóstico.
  • Aumentar el conocimiento de la enfermedad para identificar posibles tratamientos.
  • Acelerar la aprobación y el reembolso de nuevos fármacos.
  • Mejorar la atención y la calidad de vida de pacientes y cuidadores.

Si quieres más información visita su página web y sígueles en redes sociales: https://arci.org

MacKenzie’s Mission

Esta organización se fundó hace 7 años. Tiene una biblioteca de recursos en línea que incluye contenido de las otras dos organizaciones (ASG y ARC) y apoya la investigación a través de la financiación.

Tiene en marcha un proyecto llamado Amyloidosis Speakers Bureau (ASB). Consiste en que pacientes cuentan su historia a estudiantes de medicina y residentes de medicina interna de todo Estados Unidos.

Si quieres más información visita su página web y sígueles en redes sociales: https://mm713.org

Evening session

En la tarde-noche del miércoles disfrutamos de una barbacoa y una fantástica velada en el Stone Barn.

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