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¿Qué es el Tafamidis?
Tafamidis es un estabilizador oral de TTR desarrollado para el tratamiento de pacientes con amiloidosis TTR que tienen una afección cardíaca (cardiomiopatía).
¿Cómo funciona el Tafamidis?
Tafamidis es una droga que actúa como estabilizador de TTR.
Tafamidis estabiliza la TTR actuando como una «molécula acompañante», lo que significa que se unen a la TTR y la ayudan a plegarse correctamente.
Al estabilizar la TTR y reducir la tasa de desdoblamiento de la TTR, Tafamidis tiene el potencial de limitar la amiloidosis y, por lo tanto, frenar la progresión de la enfermedad.
¿Cómo se administra el Tafamidis?
La dosis de Tafamidis es de 20 mg una vez al día, vía oral.
Ensayos clínicos y evidencias de la eficacia del Tafamidis
El ensayo fundamental de la Tafamidis incluyó 441 pacientes, algunos de los cuales tenían amiloidosis ATTR de tipo salvaje mientras que otros tenían amiloidosis ATTR hereditaria.
Los pacientes que recibieron el fármaco activo tuvieron mejores resultados que los que recibieron placebo, entre ellos menos hospitalizaciones por enfermedades cardíacas, una reducción del 30% de la muerte en un período de 2,5 años, una disminución menor de la capacidad funcional y una mejor calidad de vida.
Efectos secundarios del Tafamidis
Las reacciones adversas más comunes con tafamidis en el estudio pivotal fueron diarrea, infecciones del tracto urinario, dolor en las extremidades, dolor en la parte superior del abdomen, mialgia e infecciones vaginales.
Disponibilidad del Tafamidis en España
El 8 de agosto del 2014 se publicó el Informe de Posicionamiento Terapéutico de Tafamidis® (Vyndaqel ) en el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina : https://www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/informesPublicos/docs/IPT-tafamidis-vyndaqel-GCPT.pdf
Tafamidis se incluye en la cartera común de servicios y farmacia del sistema nacional de salud.
