Presentación de las novedades del programa clínico de Eidos, Jocelyn Ashford
Acoramidis es un fármaco en investigación. Su seguridad y eficacia todavía no han sido establecidas.
De hecho no está garantizado que Acoramidis reciba la aprobación de su autorización comercial por las autoridades sanitarias o que esté comercialmente disponible en algunos de los países en los que se está investigando.
BridgeBio Pharma
BridgeBio es una compañía farmacéutica que trabaja bajo el lema «Esperanza a través de la ciencia rigurosa».
Su misión es describir, crear, probar y entregar medicinas transformadoras para tratar pacientes que sufren enfermedades genéticas y cánceres.
Además la compañía tiene unos valores y estos son:
- El/la paciente es lo primero.
- Pensar independientemente.
- Ser radicalmente transparentes.
- Cada minuto cuenta.
- Dejar que la ciencia hable.
Eidos Therapeutics
Es una compañía afiliada a BridgeBio.
Su propósito es desarrollar activamente un fármaco oral que se encuentra en investigación llamado Acoramidis (AG10) para el tratamiento de la Amiloidosis hereditaria por Transtiretina (AhTTR) y ATTR Wild Type.
Es por ello que la compañía está trabajando rápidamente para poder avanzar en su desarrollo. Ya que son conscientes de que para las personas que sufren esta devastadora enfermedad cada minuto es muy importante.
Acoramidis (AG10)
Visión global de la Amiloidosis por TTR
La prevalencia en todo el mundo es que más de 400.000 personas sufren de AhTTR o ATTR Wild Type. A pesar de todas las personas que no han sido diagnosticadas.
Lo que se produce es una desestabilización de la proteína TTR y ésta se acumula en diferentes órganos del cuerpo. Ya sea por una causa genética o debido a la edad.
De hecho, es una enfermedad sistémica que mayoritariamente se presenta como una polineuropatía y/o cardiomiopatía.
Características Acoramidis (AG10)
- Es un estabilizador de la TTR, lo que se traduce a que previene su formación.
- Preserva el tetrámero de la TTR el cual se sabe que tiene un papel beneficioso en el cuerpo humano.
- La dosis es oral, una solución conveniente y flexible.
Por lo tanto, Acoramidis está diseñado para tratar el origen/la causa de la Amiloidosis por TTR. Su hipótesis terapéutica es que este fármaco ayudará a enlentecer o detener la progresión de la enfermedad.
Estudios en marcha y futuros con Acoramidis (AG10)
- 2021 ATTRibute CM: La fase 3 de este estudio para AhTTR con cardiomiopatía y ATTR Wild Type ya está completada. A finales de este año se lanzarán los datos de los resultados funcionales.
- 2023 ATTRibute CM: Este estudio determinará tanto los datos de los resultados funcionales como los datos en cuanto a la mortalidad y morbilidad de Acoramidis en la AhTTR con cardiomiopatía y ATTR Wild Type.
- 2024 ATTRibute PN: Para el estudio de los datos de los resultados funcionales en pacientes con AhTTR con polineuropatía.
- 2025: Estudio en personas con alto riesgo de desarrollar AhTTR.
Ensayo clínico Fase 3 ATTRibute PN
Todavía no se están reclutando a pacientes, pero tendrá un total de 100 participantes.
Se trata de un estudio global que se llevará a cabo en múltiples países de Norte América, Europa, Latino América y Asia.
Más información sobre el mismo en ClinicalTrials.gov-NCT04882735.
AG10-334 ATTR-PN Open Label Estudio
Es este estudio todos/as los/as participantes recibirán Acoramidis.
Los criterios de inclusión se basan en que los participantes deben estar diagnosticados de AhTTR y presentar síntomas de polineuropatia.
Para más información: medinfo@eidostx.com
