DÍA 5: International Symposium Amyloidosis

El quinto y último día del ISA 2024 estuvo dedicado a pacientes y familiares, te lo contamos…

Jueves 30 de mayo

Este último día de congreso estuvo especialmente dirigido a pacientes y familiares de los Estados Unidos, y los miembros de la Amyloidosis Alliance estuvimos invitados.

Aunque ya había mucho cansancio, no dejó de ser un fantástico día en el que aprendimos mucho y en el además tuvimos tiempo de reunirnos con representantes de la industria farmacéutica.

Welcome and Introductions

En este espacio, las asociaciones de los Estados Unidos se volvieron a presentar y junto a ellas la Amyloidosis Alliance también pudo compartir con todos los asistentes el gran trabajo a nivel mundial que hacemos desde esta organización.

ISA Summary for ATTR Treatments

En esta sesión Grogan nos ofreció un resumen de la situación actual de los tratamientos para la amiloidosis por transtiretina en los Estados Unidos.

A continuación os la contamos:

Estabilizadores
  • Disponibles fuera de indicación: DIFLUNISAL (Dolobid) y TOLCAPONE (Tasmar)
  • Aprobados por la FDA: TAFAMIDIS (Vyndaqel, Vyndamax)
  • En investigación: ACORAMIDIS (AG10)
Inhibidores
  • Aprobados por la FDA: PATISIRAN (Onpattro), VUTRISIRAN (Amvuttra) y EPLOTERSEN (Wainua)
  • Eliminados del mercado: INOTERSEN (Tegsedi)
«Pan-Amyloid» Therapies
  • En investigación: AT-02 (PAR-IgG), AT-03 (PAR-SAP) y AT-06 (PAR-CAR-M)
Anti-TTR Fibril Antibodies
  • En investigación: PRX004/NNC6019 y NI006/ALXN2220
Edición génica
  • En investigación: NTLA-2001 (CRISPR)

Reunión de la Amyloidosis Alliance con representantes de la industria farmacéutica

La tarde del jueves la aprovechamos para reunirnos con diferentes representantes de la industria farmacéutica.

Entre ellos, estuvieron presentes representantes de Pfizer, Alnylam, AstraZeneca, Bayer, BridgeBio e Intellia quienes tuvieron un espacio para presentarse y contarnos qué proyectos están llevando a cabo desde las diferentes compañías.

Desde la Amyloidosis Alliance, se llevó a cabo una presentación por parte de Barbara Coelho de ABPAR y Marta Herrera de FUNCOLEHF con el fin de darles a conocer la situación en America del Sur en cuanto al acceso a fármacos y entre todos intentar buscar soluciones y mejorarla.

Poster exhibition

Y no queremos terminar esta entrada sin hacer una mención especial a dos pósters muy especiales que estuvieron expuestos durante el ISA 2024.

El primero «Daily life in patients with hereditary transthyretin amyloidosis: a qualitative study» de Aina Gayà Barroso.

El segundo «Optimazing MALDI-TOF for Early Detection of A-ATTRv Disease: Insights from Predictive Models and Sample Prparations» presentado por el doctor Juan González Moreno.

 

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