Intellia dosificará al primer paciente dentro del ensayo clínico CRISPR/Cas9 de NTLA-2001 para la Amiloidosis por Transtiretina (ATTR)
NTLA-2001 es la primera terapia de un solo curso que puede detener y revertir potencialmente la progresión de la ATTR.
Cambridge, Massachussets.
9 de noviembre 2020.
Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA)
Intellia anuncia que un primer paciente será tratado con el NTLA-2001 que la misma compañía está desarrollando como terapia potencialmente curativa para la ATTR.
La fase I del estudio global de Intellia tiene como objetivo evaluar el NTLA-2001 para la Amiloidosis Hereditaria por Transtiretina (AhTTR) con polineuropatía.
Tras la evaluación de la seguridad y optimización de la dosis, Intellia se propone seguir evaluando NTLA-2001 en una población más amplia de pacientes con ATTR tanto con polineuropatía como con cardiomiopatía.
«Con la noticia de hoy, estamos entrando en una nueva era de curas potenciales para los pacientes basadas en la edición de genes», comenta el presidente y director ejecutivo de Intellia, John Leonard, M.D.
«Una vez que hayamos evaluado la seguridad y establecido una dosis óptima, tenemos intención de iniciar rápidamente ensayos para las manifestaciones clínicas de la ATTR. NTLA-2001 puede detener y revertir la progresión de la ATTR provocando una reducción más potente y permanente de la proteína TTR para todos los pacientes -independientemente del tipo de enfermedad- que los tratamientos de administración crónica disponibles actualmente».
«Hace pocos años, no existían tratamientos disponibles para esta devastadora enfermedad», explica el Dr. Carlos Heras-Palou, fundador y presidente de la Asociación de Pacientes de Amiloidosis ATTR del Reino Unido (UKATPA), quién también sufre de AhTTR.
«Ahora, una cura para la ATTR basada en la innovadora tecnología de edición de genes CRISPR/Cas9 puede estar al alcance»
Acerca del ensayo clínico NTLA-2001
La fase I del ensayo global de Intellia es un estudio abierto y multicéntrico de NTLA-2001 en adultos con AhTTR con polineuropatía. Esta fase se dividirá en dos partes.
Los objetivos principales del ensayo son evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica del NTLA-2001.
Los pacientes recibirán una dosis única de NTLA-2001 por vía intravenosa y se reclutarán hasta 38 participantes (de edades comprendidas entre 18 y 80 años).
La primera parte consistirá en una fase de dosis única ascendente hasta identificar una dosis óptima. En cambio, la segunda parte consistirá en una cohorte de expansión.
La inscripción para este estudio se encuentra en curso en un centro de ensayos clínicos del Reino Unido.
Además Intellia está presentando solicitudes de reglamentación en otros países como parte de su estrategia de desarrollo mundial en curso.
La compañía tiene previsto pasar rápidamente a estudios fundamentales en los que participarán pacientes con polineuropatía y cardiomiopatía.
Acerca de NTLA-2001
Basado en la tecnología CRISPr/Cas9, ganadora del Premio Nobel, NTLA-2001 podría ser potencialmente el primer tratamiento curativo para la ATTR.
NTLA-2001 es la primera terapia experimental de CRISPR que se administra sistémicamente o a través de una vena, para editar los genes dentro del cuerpo humano.
La plataforma no viral patentada de Intellia utiliza nanopartículas lipídicas diseñadas para entregar al hígado un sistema simple de edición del genoma que se divide en dos partes:
- ARN guía específico del gen causante de la enfermedad
- ARN mensajero que codifica la proteína Cas9
Los sólidos datos preclínicos muestran una reducción potente y duradera de la TTR tras la eliminación del gen diana in vivo, por lo que se apuesta por el potencial de NTLA-2001 como tratamiento único.
NTLA-2001 es parte de un acuerdo de co-desarrollo y co-promoción entre Intellia y Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Respecto a la Amiloidosis por Transtiretina (ATTR)
La ATTR es una enfermedad rara, progresiva y mortal.
La Amiloidosis hereditaria por Transtiretina (AhTTR) se produce cuando una persona nace con mutaciones del ADN en el gen TTR.
Estas mutaciones hacen que el hígado produzca una proteína llamada Transtiretina (TTR) en una forma mal plegada y se acumule en el cuerpo.
Puede manifestarse predominantemente como polineuropatía provocando daños en los nervios, y cardiomiopatía lo que implica una enfermedad del músculo cardíaco que puede provocar insuficiencia cardíaca.
Además, la proteína TTR no mutada o de tipo salvaje también puede acumularse en el cuerpo, dando lugar a la proteína ATTR de tipo salvaje (ATTRwt).
Se estima que hay unos 50.000 pacientes con AhTTR en todo el mundo y entre 200.000 y 500.000 personas con ATTRwt.
Intellia Therapeutics
Es una compañía líder en la edición de genomas, enfocada en el desarrollo de terapias propietarias y potencialmente curativas usando el sistema CRISPR/Cas9.
Intellia cree que la tecnología CRISPR/Cas9 tiene el potencial de transformar la medicina en parte por:
- Producir terapias que editan y/o corrigen permanentemente los genes asociados a enfermedades en el cuerpo humano con un solo curso de tratamiento.
- Crear células mejoradas de ingeniería que pueden tratar enfermedades oncológicas e inmunológicas.
La combinación de la profunda experiencia en desarrollo científico, técnico y clínico de Intellia, junto con su destacada cartera de propiedad intelectual, la sitúa en una posición única para desbloquear amplias aplicaciones terapéuticas de la tecnología CRISPR/Cas9 y crear nuevas clases de productos terapéuticos.
Más información sobre Intellia Therapeutics y CRISPR/Cas9 en http://intelliatx.com.
Sígales en Twitter @intelliatweets.
Declaraciones con visión de futuro
Este comunicado de prensa contiene «declaraciones anticipadas» de Intellia Therapeutics, Inc. en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995.
Estas declaraciones prospectivas incluyen, pero no se limitan a, declaraciones expresas o implícitas sobre las creencias y expectativas de Intellia con respecto:
- Poder completar los estudios clínicos para NTLA-2001 para el tratamiento de la Amiloidosis por Transtiretina (ATTR) de conformidad con sus solicitudes de ensayos clínicos y la presentación de solicitudes reglamentarias similares en otros países.
- Avance y expansión de su tecnología CRISPR/Cas9 para desarrollar productos terapéuticos para el ser humano.
- Avance y expansión de su tecnología CRISPR/Cas9 para desarrollar productos terapéuticos humanos, así como su capacidad para mantener y ampliar su cartera de propiedad intelectual relacionada.
- Capacidad para demostrar la modularidad de su plataforma y replicar o aplicar los resultados obtenidos en estudios preclínicos, incluidos los de sus programas de ATTR, AEH, Hemofilia A y Hemofilia B, en cualquier estudio futuro, incluidos los ensayos clínicos con humanos.
- Expectativas del posible impacto de la pandemia de la enfermedad coronavirus 2019 en la estrategia, las operaciones futuras y el calendario de sus ensayos clínicos o presentaciones de IND.
- Capacidad para optimizar el impacto de sus colaboraciones en sus programas de desarrollo, incluyendo pero no limitándose a sus colaboraciones con Regeneron, incluyendo sus programas de codesarrollo para ATTR, Hemofilia A y Hemofilia B; declaraciones sobre el calendario de presentaciones reglamentarias en relación con sus programas de desarrollo.
- Uso de capital, gastos, déficit acumulado futuro y otros resultados financieros de 2020 o en el futuro.
- Capacidad para financiar operaciones al menos durante los próximos 24 meses.
Además:
Todas las declaraciones prospectivas que figuran en el presente comunicado de prensa se basan en las expectativas y creencias actuales de la administración sobre los acontecimientos futuros.
Se encuentran sujetas a una serie de riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difirieran material y adversamente de los establecidos o implicados en dichas declaraciones prospectivas.
Esos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, riesgos relacionados con:
- La capacidad de Intellia para proteger y mantener su posición de propiedad intelectual.
- La relación de Intellia con terceros, incluidos sus licenciantes y licenciatarios.
- La capacidad de sus licenciantes para proteger y mantener su posición de propiedad intelectual.
- La autorización, iniciación y realización de estudios y otros requisitos de desarrollo de sus candidatos a productos.
- El riesgo de que uno o más de los productos candidatos de Intellia no se desarrollen y comercialicen con éxito.
- Que los resultados de los estudios preclínicos o clínicos no sean predictivos de los resultados futuros en relación con los estudios futuros.
- Las colaboraciones de Intellia con Regeneron o sus otras colaboraciones no continúen o no tengan éxito.
Para una discusión de estos y otros riesgos e incertidumbres, y otros factores importantes, cualquiera de los cuales podría causar que los resultados reales de Intellia difieran de los contenidos en las declaraciones prospectivas, véase la sección titulada «Factores de riesgo» en el informe anual más reciente de Intellia en el Formulario 10-K, así como las discusiones de los posibles riesgos, incertidumbres y otros factores importantes en los otros registros de Intellia con la Comisión de Valores y Bolsa.
Toda la información contenida en este comunicado de prensa es a partir de la fecha de la publicación, e Intellia no se compromete a actualizar esta información a menos que lo exija la ley
Intellia Contacts:
Media:
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Senior Vice President
External Affairs & Communications
+1 857-706-1071
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Director
External Affairs & Communications
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Investors:
Lina Li
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Investor Relations
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Esta nota de prensa ha sido traducida por la Asociación Balear de la Enfermedad de Andrade y procede de: https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-11/it-idf110620.php
