La Amiloidosis hereditaria por Transtiretina, también conocida como enfermedad de Andrade, es una patología muy compleja y poco frecuente.
A día de hoy, existen muchas necesidades no satisfechas de las personas que viven con esta enfermedad.
Para entender cuáles son estas necesidades, Global Alliance for Patient Access las explica muy bien en la siguiente infografía:
GAfPA_Unmet-Need-in-hATTR-Amyloidosis_Infographic_Spanish_March-2021
Intellia dosificará al primer paciente dentro del ensayo clínico CRISPR/Cas9 de NTLA-2001 para la Amiloidosis por Transtiretina (ATTR) NTLA-2001 es la primera terapia de un
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