Alnylam Pharmaceuticals ha anunciado iniciar la fase 3 de su ensayo clínico con Nucresiran a finales de este año
La farmacéutica Alnylam ha anunciado recientemente el inicio de la fase 3 de su ensayo clínico con Nucresiran, una terapia innovadora basada en ARN de interferencia (siRNA) para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR).
Se trata de una evolución significativa respecto a tratamientos anteriores como son el Patisiran y el Vutrisiran, con una propuesta más cómoda para los pacientes.
¿Qué es el Nucresiran?
El Nucresiran es un siRNA de tercera generación diseñado para inhibir la producción hepática de la proteína transtiretina (TTR).
¿Qué ventajas tiene sobre generaciones anteriores?
Comparando con sus predecesores Patisiran (administración intravenosa cada tres semanas) y Vutrisiran (inyección subcutánea cada tres meses), Nucresiran ofrece una ventaja clave en comodidad y adherencia terapéutica:
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Se administra dos veces al año a través de inyección subcutánea, lo que reduce de forma significativa la carga de tratamiento para los pacientes.
Resultados del estudio TRITON-PN (Fase 1)
En el ensayo clínico TRITON-PN, realizado en pacientes con amiloidosis ATTR variante (hereditaria), se obtuvieron los siguientes resultados:
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Una única dosis de 300 mg o superior de Nucresiran logró una reducción ≥90% en los niveles plasmáticos de TTR mantenida durante 6 meses, en comparación con placebo.
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Todas las dosis fueron seguras y bien toleradas.
Estos resultados iniciales respaldan el diseño de un posible tratamiento de administración semestral.
Su eficacia y seguridad se evaluará en un ensayo pivotal de fase 3.
Inicio de la fase 3: un paso decisivo
Alnylam planea comenzar la fase 3 del ensayo clínico con Nucresiran a finales de 2025.
En esta fase participarán aproximadamente 1.200 pacientes con Amiloidosis por Transtiretina y se administrará una dosis de 300 mg dos veces al año.
El objetivo será confirmar la eficacia y seguridad de este enfoque más espacioso en el tiempo, pero igual de potente en la reducción de TTR.
Próximos pasos: TRITON-CM
Además, está previsto que este mismo año comience la fase 1 del ensayo clínico TRITON-CM, enfocado en pacientes con amiloidosis por Transtiretina wild-type (forma no hereditaria), comúnmente diagnosticada en personas mayores sin antecedentes familiares.
Más información:
Para saber más sobre esta noticia, lea la nota de prensa oficial que ha sido publicada este mes de febrero.
https://investors.alnylam.com/press-release?id=28716
