Aprobado en Europa un nuevo tratamiento para la Amiloidosis por Transtiretina variante con polineuropatía
Nos complace compartir una noticia esperanzadora para quienes viven con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina.
La Agencia Europea del Medicamento ha aprobado un nuevo tratamiento llamado WAINZUA (eplontersen), desarrollado por las compañías Ionis Pharmaceuticals y AstraZeneca.
¿Qué es WAINZUA?
Es un oligonucleótido antisentido (ASO) cuyo mecanismo de acción:
- Bloquea la producción de transtiretina a nivel del hígado.
- Reduce los niveles de transtiretina en sangre.
- Frena la progresión de la enfermedad.
WAINZUA está indicado para el tratamiento de adultos con Amiloidosis por Transtiretina variante (hereditaria) con polineuropatía en estadio 1 o 2.
Se administra mensualmente a través de un autoinyectable subcutáneo, lo que ofrece mayor comodidad y autonomía a los pacientes.
En el ensayo clínico NEURO-TTRansform (Fase 3), WAINZUA demostró mejorar la función nerviosa, reducir los niveles de la proteína transtiretina (responsable de la enfermedad) y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Más información sobre la noticia:
Situación de WAINZUA en España:
La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ya ha empezado a elaborar el informe de posicionamiento terapéutico.





