Los días 2 y 3 de septiembre se ha celebrado el 2º Congreso Europeo de Amiloidosis por TTR en Berlín. Un encuentro destinado a pacientes y médicos en el que se han expuesto las últimas novedades y avances en el tratamiento de la Amiloidosis por TTR.
Organizaciones de pacientes de más de 20 países de todo el mundo (Argentina, Brasil, Canadá, Colombia, Francia, Alemania, Israel, Italia, Japón, Méjico, Holanda, Portugal, Corea del Sur, España, Reino Unido, Suecia, Venezuela, Estados Unidos, etc.) nos hemos reunido en Langenbeck-Virchow-Haus de Berlín para formar parte de este gran evento y hacer que la voz de los pacientes sea escuchada por los profesionales referentes en el campo y por las principales compañías farmacéuticas.
El lunes 2 asistimos a las sesiones destinadas a pacientes:
Las dos primeras sesiones estuvieron destinadas a las actividades y tareas que se han llevado a cabo desde la «Amyloidosis Alliance» de la que somos miembros asociados. Tareas muy interesantes como la creación de la página web en la que se puede encontrar información sobre cualquier aspecto relacionado con la Amiloidosis y la creación de un mapa de la disponibilidad de los diferentes fármacos en diferentes países, entre muchas otras más actividades.
La última sesión se destinó al abordaje de la Amiloidosis por TTR con tres interesantes ponencias:
- Nuevas medicinas y tratamientos para la Amiloidosis Hereditaria por TTR con polineuropatía por el doctor David Adams de París.
- Nuevas medicinas y tratamientos para la Amiloidosis con cardiomiopatía por el doctor Julian Gillmore de Londres.
- Aspectos nutricionales en la Amiloidosis Hereditaria por TTR por la doctora Anna Hüsing-Kabar de Münster, Alemania.
El martes 3 asistimos a las sesiones destinadas tanto a pacientes como a doctores:
Referentes en la materia exponen como es el manejo de la Amiloidosis por TTR a día de hoy en Europa así como su epidemiología.
El manejo de los pacientes se asemeja entre los diferentes países, en cambio existe una gran diferencia respecto al acceso a los fármacos y sus respectivos precios entre países no solo europeos sino a nivel mundial. España se encuentra entre los países que menos fármacos tiene aprobados y en donde éstos son más caros.
En varias sesiones se expone la preocupación por la progresión de la enfermedad tras el trasplante hepático a otros niveles como son la vista y el cerebro, así como la necesidad de encontrar una solución a este problema, ya que también podría darse en pacientes medicados.
Actualmente se está evitando el trasplante hepático en muchos países debido a los nuevos fármacos Tafamidis, Patisiran e Inotersen, pero desgraciadamente el acceso a ellos no es igualitario entre países por lo que muchos pacientes todavía pasan por un trasplante de hígado si son candidatos.
La doctora Teresa Coelho de Portugal comparte su experiencia con el Tafamidis a largo plazo, y destaca que no todos los pacientes responden igual a este tratamiento. Hay pacientes que responden, otros que lo hacen parcialmente y otros que no responden. Destaca que este fármaco enlentece la progresión de la enfermedad solo en los pacientes que presentan respuesta.
Los resultados con el estabilizador AG10 para el tratamiento de la Amiloidosis por TTR también han sido expuestos durante el día de hoy. Un nuevo potente estabilizador para el futuro ya que todavía se encuentra en fase de estudio.
Y hablando de futuro, profesionales en el campo expresan la necesidad de mejorar el manejo nutricional de los pacientes, conseguir integrar los datos estadísticos y de estudio entre los diferentes centros de expertos o de referencia, así como favorecer un diagnóstico temprano haciendo uso de tecnología innovadora en salud.
Finalmente, Intellia Therapeutics presenta su fármaco en desarrollo CRISPR para la Amiloidosis por TTR y a mediados del año 2020 quieren empezar los ensayos clínicos en humanos en Estados Unidos.
Tras dos días muy intensos y con mucha información, desde ABEA queremos felicitar a toda la organización y a la Amyloidosis Alliance por este exitoso congreso. Esperamos que pronto todos los países tengamos acceso a todos los tratamientos disponibles y no existan diferencias.
