Buenas noticias para las personas diagnosticadas de amiloidosis por TTR ya sea hereditaria o wildtype
La Comisión Europea acaba de aprobar Amvuttra® (Vutrisiran) para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina con cardiomiopatía.
¿Qué es Amvuttra®?
Es una terapia basada en el ARN de interferencia (ARNi) que se administra por inyección subcutánea cada tres meses.
¿Cuáles son los resultados clínicos más relevantes?
Según los resultados de la fase III del ensayo clínico HELIOS-B, este fármaco:
- Reduce un 28 % la mortalidad por cualquier causa y eventos cardiovasculares
- Mejora en la capacidad funcional, calidad de vida y síntomas de insuficiencia cardíaca.
¿Tiene efectos secundarios?
Según el estudio los efectos adversos más relevantes y de carácter leve son los siguientes:
- Reacciones leves en el lugar de inyección y elevación de enzimas hepáticas.
- Puede reducir los niveles de vitamina A por lo que se recomienda suplementación (2 500–3 000 UI/día) y vigilancia oftalmológica.
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